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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

更好统筹质的有效提升和量的合理增长******

　　作者：权衡（上海社会科学院党委书记、上海市习近平新时代中国特色社会主义思想研究中心特聘研究员）

　　发展是党执政兴国的第一要务，发展必须是高质量发展。质的有效提升和量的合理增长是经济合理运行和发展的规律性体现，是实现高质量发展的内在要求，有利于探索和形成经济增长的新源泉新动力。需更加注重长短政策优化组合，更好统筹经济质的有效提升和量的合理增长，推动高质量发展取得新成效。

　　中央经济工作会议强调，“坚持发展是党执政兴国的第一要务，发展必须是高质量发展”“要更好统筹经济质的有效提升和量的合理增长，坚持以质取胜，以量变的积累实现质变”。实现质的有效提升和量的合理增长，对做好2023年经济工作，着力推动高质量发展具有重大理论和现实意义。

　　内在逻辑和现实要求

　　科学把握经济运行过程中质的有效提升和量的合理增长，既有利于准确理解“高质量发展是全面建设社会主义现代化国家的首要任务”，也对推动经济运行实现整体好转至关重要。

　　质的有效提升和量的合理增长是经济合理运行和发展的规律性体现。经济的运行和发展是总量增长和效益提升的辩证统一的变化过程。经济发展既有生产要素投入和产出的增长变化，如表现在总量、规模、速度等具体指标上，同时往往也必然伴随着经济结构、产业结构、就业结构和收入结构等方面的深刻变化。尤其是受技术革命等因素的影响，经济运行内在的投入产出结构以及效率、质量和效益也会发生相应的变化。因此，量的积累是经济增长的基础和条件，质的提升则是经济增长的动力和目标，经济运行的质和量互为条件，相辅相成、相互作用。

　　质的有效提升和量的合理增长是实现高质量发展的内在要求。进入新发展阶段，要完整、准确、全面贯彻新发展理念，加快构建新发展格局，着力推动高质量发展。高质量发展是体现新发展理念的发展，要推动经济发展质量变革、效率变革、动力变革。保持经济运行在合理区间，既需要有质的有效提升，也需要有量的合理增长。从质的有效提升来说，意味着经济增长更加注重投入产出率、技术创新和进步以及产品质量、市场效益、资源配置效率、生态环保等方面的要求。从量的合理增长来说，需要在质的有效提升基础上有高效益、高质量的投入产出和较快的规模增长、速度增长，这样的增长也必然带来就业、收入方面的稳定增长。

　　质的有效提升和量的合理增长有利于探索和形成经济增长的新源泉新动力。现代经济增长理论研究表明，一国或者一个经济体的经济增长，其真正有效的源泉和动力，并不是来自于要素投入的数量和规模大小，而是主要来自于全要素生产率的提升，其中主要包括劳动生产率、技术进步效率和资源配置效率等。尤其是从经济长期增长的趋势来看，增长源泉和动力主要来自于全要素生产率。因此，推动经济高质量发展，就是要把长期经济增长的动力和来源主要放在依靠提升劳动生产率、技术进步效率、创新效率以及资源配置效率上，着力提高全要素生产率。这样既可以实现质的有效提升，又可以实现量的合理增长。

　　更加注重长短政策优化组合

　　中央经济工作会议强调，“突出做好稳增长、稳就业、稳物价工作，有效防范化解重大风险，推动经济运行整体好转，实现质的有效提升和量的合理增长，为全面建设社会主义现代化国家开好局起好步”。为此，需要从如下几方面入手，更加注重长短政策优化组合，更好统筹经济质的有效提升和量的合理增长，推动高质量发展取得新成效。

　　一是把稳增长的政策手段与实施创新驱动发展的各项政策有机结合起来，使短期内的增长过程更多孕育和形成长期的新动力和新动能。做好2023年经济工作，短期内需要稳增长，积极的财政政策要加力提效，通过优化组合赤字、专项债、贴息等工具积极促进经济增长。同时，政策手段要更加突出培育有利于长期增长的内生动力，更加注重推进科技创新，催生各种新业态、新经济和新模式，防止盲目投资和重复建设。要通过积极的财政政策和稳健的货币政策，加大宏观政策调控力度，加强各类政策协调配合，形成共促高质量发展的合力。

　　二是把实施扩大内需战略同深化供给侧结构性改革有机结合起来，实现供需匹配和动态均衡发展。做好2023年经济工作，要着力扩大国内需求，要把恢复和扩大消费摆在优先位置，充分发挥内需尤其是消费需求的作用，进一步增强消费能力，积极改善消费条件，创新各类消费场景，最大程度释放消费潜力和活力。同时，也要继续深化供给侧结构性改革，建设现代化产业体系，形成高质量的供给体系和供给能力，推动技术创新、供给创新、产业创新、产品创新，使供给侧更加灵活及时地适应需求侧的变化，有效发挥供给创造需求的重要作用，增强高质量发展的内生动力。

　　三是把引导实际经济增长的总量政策手段与提升潜在经济增长率的结构性政策工具有机结合起来，最大限度提升潜在经济增长率。由于各种不确定性因素冲击，短时期我国实际经济增长率往往会出现不可避免的波动和变化。因此，做好2023年的经济工作，短期内各种总量性政策着力点要放在如何更好引导和稳定实际经济增长率上来，防止经济运行出现波动带来的就业、物价等大幅度变化。同时，各种结构性政策也要更加关注和提升潜在经济增长率，尽可能确保实际经济增长与潜在经济运行轨迹保持基本一致。要尽可能实现资源最优配置和全要素生产率提升，最大限度激活和提高潜在经济增长率，推动实际经济增长既符合市场预期，也符合潜在经济增长率水平。这也是当前和今后一个时期保持经济运行在合理区间的重要选择。

　　四是把稳增长的一揽子经济政策与改善民生的社会政策体系有机结合起来，推动经济社会高质量发展。做好2023年经济工作，既要推动经济稳定增长，实现就业、收入和物价等基本稳定，同时也要发挥社会政策的兜底保障作用，把城乡协调发展与扩大内需有机结合起来，把城乡居民的就业保障与解决民生需求结合起来，不断增强人民群众的获得感、幸福感、安全感。

　　五是把稳增长与积极改善市场预期、提振市场信心有机结合起来，确保经济运行建立在理性的良性的心理预期上。稳定预期与稳定增长同等重要。目前，需求收缩、供给冲击、预期减弱三重压力仍然较大，预期减弱的压力影响也较为深刻，亟需有效的积极引导，及时消除各种疑虑，减少不确定性，增强可预期性及指导性。特别是要通过全面深化改革开放，以更加成熟定型的制度体系积极引导和稳定市场预期、提振市场信心，为实现质的有效提升和量的合理增长、确保经济运行在合理区间注入新的动力和活力。

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）